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Notiziario Marketpress di
Lunedì 02 Settembre 2013 |
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UN LAVORO PIONIERISTICO PER MIGLIORARE LA TERAPIA GENETICA
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Bruxelles, 2 settembre 2013 - Per molte malattie disabilitanti o letali, ci
sono prove pre-cliniche o cliniche dei potenziali benefici terapeutici della
terapia genetica. Sfortunatamente, le limitazioni delle attuali tecnologie di
trasferimento genico hanno impedito la buona riuscita delle sperimentazioni e
in alcuni casi hanno persino portato a gravi effetti collaterali durante le
sperimentazioni.
Il progetto finanziato dall´Ue Persist
("Persisting transgenesis") si è preoccupato dello sviluppo di nuovi
strumenti e tecnologie di terapia genetica per applicazioni cliniche.
I ricercatori del progetto, coordinati dall´Università
Vita-salute San Raffaele di Milano, hanno studiato il targeting altamente
innovativo del gene e le tecnologie di revisione ed erogazione, sfruttando le
recenti scoperte sul controllo dell´espressione genetica.
In particolare, hanno lavorato per risolvere il
problema relativo al guidare in modo preciso il destino e l´espressione delle
informazioni genetiche nella terapia genetica, con applicazioni per gravi malattie
come le immunodeficienze ereditarie, i disturbi di accumulo e l´emofilia.
Queste malattie rappresentano modelli fondamentali per
nuove terapie da studiare mediante la modificazione genetica di diversi tipi di
cellula. I tipi di cellula in questione comprendono i linfociti, gli epatociti
e diversi tipi di cellule staminali e tutti questi sono stati presi come
obiettivo da Persist.
Il progetto ha avuto successo a diversi livelli.
Innanzitutto, i partner hanno sviluppato nuove strategie per l´espressione
genetica a lungo termine abbassando allo stesso tempo il rischio di risposte
immunitarie indotte, tossicità transgene e genotossicità.
Persist in questo modo supera l´incertezza legata agli
effetti collaterali dose-limitanti di un tipo di terapia genetica
precedentemente non presa in considerazione. Questo lavoro si può usare adesso
per la definizione di protocolli di cura più sicuri ed efficaci per le malattie
umane.
I risultati del progetto Persist contribuiranno a
migliorare le terapie per malattie specifiche studiate dai ricercatori. La
ricerca si potrebbe applicare anche a diverse altre malattie ereditarie e
prepara il terreno per le applicazioni in malattie acquisite come il cancro e
le malattie infettive.
Grazie alla natura collaborativa del progetto, sono
state create affiliazioni di ricerca forti e durature in tutta Europa e questo
avrà probabilmente come risultato la scoperta più rapida e lo sviluppo di altre
nuove importanti tecniche terapeutiche.
Persist ha ricevuto 11,2 milioni di euro in
finanziamenti dell´Ue e ha riunito team di ricerca di alto livello di otto
paesi dell´Ue e Svizzera. I ricercatori hanno concluso il loro lavoro a giugno
2013.
Per maggiori informazioni, visitare:
Persist
http://www.Persist-project.eu/
Scheda informativa del progetto
http://cordis.Europa.eu/projects/rcn/89943_it.html
Università Vita-salute San Raffaele
http://www.Unisr.it/view.asp?id=
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