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Notiziario Marketpress di
Martedì 01 Aprile 2014 |
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DEFIBROTIDE: IL PRIMO E UNICO FARMACO PER LA CURA DELLA MALATTIA VENO OCCLUSIVA EPATICA GRAVE, DISPONIBILE IN ITALIA E IN EUROPA
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Milano, 1 aprile 2014 - Jazz Pharmaceuticals plc. E Gentium S.p.a., l’azienda farmaceutica con sede a Villa Guardia in provincia di Como recentemente entrata a far parte del gruppo Jazz, annunciano oggi il lancio europeo di defibrotide (Defitelio), il primo e unico farmaco, interamente frutto della ricerca italiana, approvato in Europa per il trattamento della malattia veno occlusiva epatica grave (definita sVod o Vod grave) in adulti e bambini di oltre 1 mese di età, sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (Tcse)1. Defibrotide è stato recentemente lanciato in Germania e Austria. In Italia, nel mese di marzo, l’Agenzia del farmaco (Aifa) ne ha deliberato l’inclusione nella lista dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n.648 (G.u. N. 52 del 4 Marzo 2014). Nel corso del 2014 e del 2015, il farmaco dovrebbe essere disponibile in ulteriori 27 paesi europei. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche si esegue come trattamento curativo nei pazienti con tumori maligni del sangue, alcuni tumori solidi e in caso di alcune patologie non maligne, come gravi emoglobinopatie2,3. Una delle più serie e precoci complicazioni di questo intervento è rappresentata dalla malattia veno occlusiva epatica (Vod), che nella sua forma grave è associata a una mortalità che in alcuni casi è stata riportata essere superiore all’80%4,5. “Defibrotide è il primo farmaco approvato in Europa per il trattamento della sVod, un importante svolta per pazienti con questa malattia potenzialmente letale”, ha detto Bruce C. Cozadd presidente e Ceo di Jazz Pharmaceuticals plc. “Il lancio europeo di questo farmaco rappresenta un passo importante nell’integrazione di Jazz Pharmaceuticals e Gentium, dopo l’acquisizione all’inizio di quest’anno e consolida il nostro obiettivo di fornire terapie altamente differenziate per le necessità dei pazienti in ambito ematologico e oncologico”. “La Vod grave è una malattia complessa, imprevedibile, con un notevole impatto per pazienti, medici e risorse sanitarie. Per queste ragioni è necessario un intervento precoce e concreto atto a salvare il maggior numero di vite e limitarne il più possibile gli effetti. Defibrotide è un farmaco da lungo atteso dagli specialisti per intervenire contro questa grave complicanza del trapianto”, ha dichiarato Mohamad Mohty, presidente eletto dell’Ebmt e Professore di Ematologia al Saint-antoine Hospital e all’Università Pierre & Marie Curie di Parigi. “La Vod grave, caratterizzata da aumento di volume del fegato, associato a dolore, ittero, ritenzione di liquidi, ascite, insorge usualmente entro 30 giorni dopo il trapianto; l’evoluzione è verso l’insufficienza funzionale multi-organica, con coinvolgimento di altri organi come reni e polmoni, e la morte sopravviene con una frequenza molto elevata in assenza di trattamento. La precocità dell’intervento terapeutico è cruciale per ottimizzare le probabilità di successo” ha spiegato Franco Locatelli, Direttore del dipartimento di onco-ematologia pediatrica e medicina trasfusionale presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma. “Stante questa evoluzione, nel tempo, sono state impiegate diverse strategie di intervento con agenti antitrombotici, in associazione a terapia anticoagulante, ma i farmaci impiegati sono spesso risultati eccessivamente rischiosi. La condizione ideale sarebbe quella rappresentata dalla disponibilità di un farmaco in grado di proteggere le cellule endoteliali dei vasi sinusoidali del fegato, senza compromettere gli effetti della terapia citotossica e senza importanti effetti anticoagulanti sistemici. Defibrotide sembrerebbe rappresentare tutto questo” ha aggiunto Fabio Ciceri, Direttore dell’unità di ematologia e trapianto di midollo osseo dell’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano. L’efficacia di defibrotide nella cura della Vod grave, in pazienti sottoposti a Tcse, è evidenziata dai dati di uno studio pivotale, multicentrico, di fase 3, che ha valutato il farmaco nel trattamento della sVod, confrontandolo con un gruppo di controllo storico, che aveva ricevuto una terapia di supporto standard.1 In questo studio, defibrotide ha dimostrato vantaggi significativi in termini di sopravvivenza nei pazienti con sVod nel Tcse, con il 52% in più di pazienti sopravvissuti oltre i 100 giorni dopo il trapianto rispetto al gruppo di controllo storico (38,2% nel gruppo defibrotide, rispetto al 25% nel gruppo di controllo storico; p=0,0341).1 Nello studio clinico, il 23,5% dei pazienti trattati con defibrotide ha ottenuto una risposta completa, dopo 100 giorni dal trapianto, rispetto al 9,4% di quelli del gruppo di controllo storico (p=0,013).1 Questi dati di efficacia sono confermati da quelli di uno studio di fase 2 per la definizione del dosaggio, da quelli del Programma internazionale di uso compassionevole e da un’analisi preliminare (subset di pazienti con sVod), di un’indagine in aperto Ind (Investigational New Drug) in corso negli Stati Uniti.1 Inoltre, l’approvazione europea di defibrotide in pazienti con sVod è stata favorita dai risultati di un registro indipendente statunitense.1 Il farmaco è generalmente ben tollerato nei gruppi di pazienti di tutte le età1,6. Nello studio pivotale di fase 3, l’incidenza complessiva delle reazioni avverse nel gruppo in trattamento con defibrotide risultava simile a quella nel gruppo di controllo storico. Le reazioni avverse più frequenti osservate durante gli studi clinici sono state emorragie, ipotensione e disturbi della coagulazione.1 (Per la lista completa degli effetti collaterali riportati con defibrotide, consultare la scheda tecnica). |
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