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Notiziario Marketpress di
Mercoledì 17 Settembre 2008 |
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BASSA STATURA E DISTURBI DELLA CRESCITA IN BAMBINI ED ADOLESCENTI: PRESENTATA A LIVELLO NAZIONALE LA PRIMA TERAPIA CON RHIGF-I (FATTORE DI CRESCITA INSULINO-SIMILE DI TIPO I)
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Genova 17 settembre 2008 - “Il corretto approccio clinico ai disturbi della crescita , e le varie problematiche inerenti alla bassa statura nei bambini, negli adolescenti e nei giovani adulti , rappresentano temi di grande attualità ,” dice il Prof. S. Cianfarani, Direttore del Centro di Endocrinologia Pediatrica dell’Università Tor Vergata di Roma, per questo è importante formare i medici e informare correttamente su come diagnosticare subito queste patologie e sui nuovi approcci terapeutici. Le più recenti acquisizioni nel campo della biologia molecolare consentono oggi una migliore gestione clinico-terapeutica dei difetti della crescita nei bambini e negli adolescenti”. E’ stata presentata a Genova il 16 settembre alla stampa la prima e unica terapia approvata in Europa per il trattamento a lungo termine del deficit di accrescimento nei pazienti (bambini e adolescenti) con grave deficit primario di Igf-i, all’interno di un workshop di due giorni (15 e 16 settembre), con esperti nazionali ed internazionali, organizzato in occasione del Workshop Internazionale medico-scientifico “The Fourth International Congress of the Grs and the Igf Society (16-20 settembre)”. Si tratta dell’unica terapia sostitutiva specificatamente indicata per il trattamento del deficit primario grave di Igf-i, la cui efficacia e sicurezza sono comprovate da studi a lungo termine condotti a livello internazionale. L’ rhIgf-i , fattore di crescita insulino-simile di tipo I umano prodotto con la tecnologia del Dna ricombinante, apre nuova frontiera nel trattamento del deficit severo di accrescimento in pazienti per i quali fino ad ora non erano disponibili alternative terapeutiche. Il farmaco, dal 2006 , era distribuito e in vendita , Solo negli Usa; è stato definito “orfano” dalla Agenzia Europea dei Medicinali (Emea) e la sua commercializzazione nell’Unione Europea è stata approvata nell’Agosto 2007. In Europa era finora distribuito e in vendita in Gran Bretagna , Spagna, Germania e Francia. Attualmente, da giugno 2008, è stata ammessa e autorizzata anche in Italia la vendita ospedaliera. L’attività dell’ormone della crescita (Gh) è principalmente mediata dal fattore di crescita insulino–simile di tipo I (Igf-i). Se la cascata biochimica che porta alla formazione di Igf-i viene interrotta, i pazienti presentano un deficit primario di Igf-i e non rispondono al trattamento con Gh. La terapia con Igf-i è il trattamento adeguato per questi pazienti. Si stima che i pazienti che potranno beneficiare di questo nuovo trattamento possano essere circa 175-320 in Italia e circa 1700-3100 in Europa. Le due sessioni del Workshop (15 settembre ore 14:00-17:30 e 16 settembre ore 9:00-13:00) hanno visto la presenza di esperti provenienti da tutto il mondo. Il Workshop medico – scientifico del 15 e 16 settembre a Genova ha chiarito , in particolare a pediatri ed endocrinologi , le modalità di gestione e di trattamento dei pazienti con deficit primario grave di Igf-i. Criteri auxologici ben definiti (Sds per l’altezza < -3,0) e biologici accurati (livelli basali di Igf-i inferiori al 2,5° percentile per età e sesso) permettono di diagnosticare il deficit primario grave di Igf-i e di riconoscere la necessità di adeguata terapia. Il trattamento con rhIgf-i, negli studi condotti, ha aumentato la velocità di crescita e l’altezza finale da adulti dei pazienti che hanno ricevuto tale trattamento. Potranno beneficiare della nuova terapia bambini ed adolescenti con mutazioni del recettore del Gh, alterazioni della via di trasmissione post recettoriale e difetti del gene del Igf-i. L’aspetto che viene monitorato nel corso del trattamento con rhIgf-i è l’accrescimento staturale progressivo del paziente. Si tratta di un farmaco per il quale sono stati definiti di recente regime di dispensazione, rimborsabilità e prezzo di vendita dall’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco), permettendo la sua immissione in commercio in Italia e il suo inserimento nel Prontuario Farmaceutico Nazionale. Da parte dei pazienti e dei medici in Italia c’era molta attesa per la commercializzazione di questa terapia medica disponibile oggi anche nel nostro paese. Le due sessioni (15 settembre ore 14. 00-17. 30 e 16 settembre ore 9. 00-13. 00) hanno visto la presenza di esperti da tutto il mondo quali P. Cohen (Los Angeles, Usa), Z. Laron (Tel Aviv, Israele), M. Savage (Londra,uk), P. Bang (Stoccolma, Svezia). Il nuovo farmaco , finalmente in vendita anche in Italia, consente di trattare il deficit primario grave di Igf-i. Tale terapia permette di: aggiungere l’Igf-i mancante; di stimolare una crescita lineare dei bambini ; di aumentare la densità minerale ossea. Igf-i è il mediatore più importante della crescita staturale e il deficit primario di questo fattore può dipendere da molte cause. Potranno beneficiare della nuova terapia bambini ed adolescenti affetti da grave deficit primario del fattore di crescita insulino-simile di tipo I che presentano deficit di accrescimento, inclusi pazienti che presentano mutazioni nel recettore del Gh, con alterazioni della via di trasmissione post recettore del Gh e difetti del gene del Igf-i. Circa il 70 per cento della crescita è regolato da Igf-i , sia da solo che in combinazione con l’ormone della crescita (Gh). La crescita umana non è lineare. Nell’utero si assiste ad una rapida fase di crescita che rallenta immediatamente dopo la nascita; l’infanzia è caratterizzata da una prolungata fase di crescita che decelera prima della pubertà per poi subire una rapida accelerazione nell’adolescenza. La crescita è regolata dall’integrazione di fattori ambientali, quali la nutrizione e i cicli stagionali, e da risposte neuroendocrine endogene. Il principale meccanismo coinvolto nella risposta neuroendocrina è l’asse Gh-igf-i . Un individuo viene definito di bassa statura se la sua altezza si trova al di sotto del terzo percentile dell’altezza calcolata per età e sesso. Degli individui che crescono più lentamente rispetto ai loro coetanei, alcuni presentano bassa statura già alla nascita , mentre altri sono di dimensioni normali al momento del parto. Generalmente il ritardo nella crescita inizia durante i primi cinque anni di vita , superati i quali la velocità di crescita appare normale o solo leggermente rallentata. La terminologia per definire la bassa statura è in continua evoluzione così come sono in continuo miglioramento le conoscenze fisiopatologiche. Le opzioni terapeutiche disponibili per bambini con bassa statura sono piuttosto limitate. Queste due giornate (15-16) sono state un momento di confronto e di aggiornamento medico-scientifico per pediatri ed endocrinologi. ”E’ importante per i Pediatri e gli Endocrinologi,” dice il Prof. Cianfarani ”essere consapevoli delle opportunità terapeutiche offerte dalla recente disponibilità commerciale del rhIgf-i nonché delle modalità di prescrizione della terapia con rhIgf-i, che consente il trattamento a lungo termine del ridotto accrescimento dei bambini e degli adolescenti con deficit primario grave di Igf-i”. . |
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