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Notiziario Marketpress di
Giovedì 21 Settembre 2006 |
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SPERIMENTATA A FIRENZE UNA NUOVA SOSTANZA CONTRO MALATTIA RARA IMPORTANTI RISULTATI OTTENUTI CON IL TRIAL CLINICO REALIZZATO ALLA EMATOLOGIA DI CAREGGI
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Firenze, 21 settembre 2006 - Il ŽNew England Journal of MedicineŽ, una delle riviste più prestigiose del settore, pubblica oggi la relazione scientifica di una sperimentazione clinica controllata (trial) in cui è stato utilizzato una nuova sostanza, lŽEculizumab, per la terapia dellŽEmoglobinuria parossistica notturna (Epn), una malattia del sangue rara e cronica, a volte confusa con la leucemia, che oggi viene affrontata esclusivamente con il trapianto di midollo e terapie di supporto (trasfusioni). Il trial è stato condotto su pazienti di Nord America, Australia ed Europa. In Italia ha partecipato alla sperimentazione anche la Divisione di ematologia dellŽAzienda Ospedaliera Universitaria di Careggi, diretta dal professor Alberto Bosi. Ne dà notizia il direttore scientifico dellŽIstituto Toscano Tumori, professor Lucio Luzzatto, che sottolinea lŽimportanza del riconoscimento per la ricerca in Toscana: ŽSe tra le migliaia di trials clinici che vengono condotti nel mondo, il New England Journal of Medicine ha deciso di pubblicare questo spiega il professor Luzzatto - ci sono probabilmente vari motivi. In primo luogo questa è la prima terapia specifica per questa patologia. I risultati sono così positivi che possiamo aspettarci in tempi brevi che la sostanza sperimentata diventi un farmaco autorizzato. Infine sebbene lŽEpn sia una malattia rara ha contribuito molto alla comprensione di molti meccanismi importanti del funzionamento dei globuli rossi e della regolazione dellŽematopoiesi, cioè dei processi di formazione delle cellule del sangueŽ. LŽemoglobinuria parossistica notturna è una malattia del sangue con caratteristiche molto particolari. In gergo tecnico si tratta di una anemia emolitica, cioè di unŽanemia causata da una continua eccessiva distruzione di globuli rossi (emolisi), dovuta a sua volta al fatto che nel paziente una percentuale elevata dei globuli rossi sono anormali. LŽanomalia consiste nella mancanza, sulla superficie dei globuli stessi, di proteine che normalmente li difendono dallŽeffetto potenzialmente distruttivo del complemento attivato, che è presente normalmente nel sangue in piccole concentrazioni. Quando il complemento attivato aumenta, come può avvenire ad esempio nel corso di infezioni anche banali, si hanno nel paziente con Epn dei parossismi di emolisi, con comparsa di urine scure, che hanno dato il nome alla malattia. Attualmente lŽunica terapia radicale per lŽEpn è il trapianto di midollo (Tmo), una procedura che ha guarito alcuni pazienti ma che notoriamente non è scevra di rischi e per la quale non sempre si trova un donatore idoneo. Non esistono sinora farmaci specifici per contrastare lŽemolisi. Pertanto, nella maggior parte dei pazienti occorre attenersi ad una terapia di supporto, che spesso comporta trasfusioni di sangue: con lŽaiuto di queste, molti pazienti hanno imparato a convivere coraggiosamente con lŽEpn per anni e anni. Una piccola industria del Connecticut (Usa) ha sviluppato un anticorpo, chiamato ŽEculizumabŽ, che dopo aver superato molti vagli sulla sua attività e purezza, è stato usato per la prima sperimentazione clinica controllata (trial) che sia mai stata fatta per la malattia Epn. Nel gruppo di pazienti trattati con Eculizumab, ma non nel gruppo di controllo, cŽè stata una riduzione globale delle trasfusioni e un miglioramento dellŽanemia. . |
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